马瓦卡坦 mavacamten Camzyos
生产厂家:美国百时美施贵宝公司(Bristol Myers Squibb)
功能主治:一种用于治疗患有症状性梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人的药物
用法用量: 剂量的开始、维持和中断 1、确认具有生殖潜力的女性没有怀孕并且使用了有效的避孕方法 2、不建议LVEF<55%的患者开始或增加CAMZYOS剂量 3、建议起始剂量为5mg,每日口服一次,不考虑食物;允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg;最大推荐剂量为15mg,每日口服一次 4、患者在服用CAMZYOS时可能会出现心力衰竭,需要定期进行左心室射血分数(LVEF)和左心室流出道(LVOT)梯度评估,以谨慎给药,实现适当的目标Valsalva LVOT梯度,同时保持LVEF≥50%并避免心力衰竭症状(见图1和图2) 5、每日给药需要数周时间才能达到稳态药物水平和治疗效果,代谢和药物相互作用的遗传变异会导致暴露量的巨大差异 6、当开始或滴定CAMZYOS时,首先考虑左心室射血分数(LVEF),然后考虑Valsalva LVOT梯度和患者临床状态,以指导适当的CAMZYOS剂量。按照算法启动(图1)和维持(图2)适当的CAMZYOS剂量和监测计划 7、如果服用CAMZYOS期间左心室射血分数(LVEF)<50%则中断治疗,遵循中断算法(图3)中断、重启或停止CAMZYOS,如果在2.5mg时中断,要么在2.5mg时重新开始,要么永久中断当出现可能损害心脏收缩功能的并发疾病(如严重感染)或心律失常(如房额或其他不受控制的快速性心律失常)时,延迟剂量会增加;考虑中断合并疾病患者的CAMZYOS治疗 遗漏或延迟的剂量 如果漏服一剂,应尽快服用,并在第二天的通常时间服用下一剂预定剂量;白天给药的确切时间并不重要,但不应在同一天服用两剂;整粒吞下胶囊,不要打碎、打开或咀嚼胶囊 同时服用弱CYP2C19或中度CYP3A4抑制剂 1、对于使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂进行稳定治疗的患者,开始使用CAMZYOS建议起始剂量为5mg,每日一次 2、将CAMZYOS的剂量减少一个级别(即15mg→10mg;10mg→5mg;5mg→2.5mg)用于开始使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂的患者,在抑制剂开始后4周安排临床和超声心动图评估,并且直到抑制剂开始后12周才上调CAMZYOS的剂量 3、在接受2.5mgCAMZYOS稳定治疗的患者中,避免同时使用弱CYP2C19和中度CYP3A4抑制剂,因为没有较低的每日一次剂量
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马瓦卡坦(mavacamten)是一种新兴的药物,主要用于治疗梗阻性肥厚性心肌病(HCM)。该疾病是一种遗传性心脏病,导致心肌异常增厚,进而影响心脏的泵血功能,可能引发多种心血管问题。近年来的研究表明,马瓦卡坦可能在减少心肌肥厚方面具有潜在的积极效果,本文将探讨其作用机制及临床研究结果。
1. 马瓦卡坦的作用机制
马瓦卡坦是一种选择性的心肌收缩调节剂,通过作用于心肌的收缩机制来调节心脏的功能。具体来说,它能够针对心肌中的肌动蛋白和肌球蛋白相互作用,减少心肌的过度收缩,从而减轻心肌肥厚的程度。这一机制使马瓦卡坦成为治疗HCM的一个重要选择。
2. 临床研究进展
多项临床试验已评估马瓦卡坦在HCM患者中的有效性与安全性。在这些研究中,马瓦卡坦显示出显著降低心肌肥厚量、改善心功能以及缓解相关症状的效果。一些患者在经过治疗后,其心脏的壁厚明显减轻,心室功能得到提高,生活质量有了显著改善。
3. 安全性与耐受性
除了有效性之外,药物的安全性和耐受性同样是患者与医生关注的重点。临床试验中,马瓦卡坦的副作用相对较轻,最常见的包括轻微的疲劳和恶心等。这些副作用通常在治疗初期较为明显,随着时间推移逐渐减轻,因此大多数患者能够较好地接受此药物。
4. 未来的研究方向
尽管马瓦卡坦在HCM治疗中展现出良好的前景,但仍需进一步的研究来全面评估其长期效果及不同人群中的适用性。此外,结合其他疗法的联合用药效果也是未来研究的一个重要方向,以期为HCM患者提供更全面的治疗方案。
综上所述,马瓦卡坦在减少心肌肥厚方面展现出了良好的潜力,能够为梗阻性肥厚性心肌病患者带来新的希望。随着对该药物的研究进一步深入,我们期待其能在临床实践中发挥更大的作用,改善患者的预后和生活质量。